Chiesi Global Rare Diseases kent onderzoekssubsidies toe om innovatie in lysosomale ziektes te bevorderen

PARMA, Italië--(BUSINESS WIRE)--Chiesi Global Rare Diseases, een bedrijfsonderdeel van de Chiesi Group opgericht om innovatieve oplossingen te leveren voor mensen die een zeldzame aandoening hebben, kondigde vandaag de ontvangers aan van zijn "Find For Rare" onderzoekssubsidieprogramma. Het onafhankelijk beoordeelde, door experts geleide onderzoekssubsidie-initiatief beoogt om de behandeling en de zorg voor patiënten te verbeteren door innovatief onderzoek te erkennen in drie lysosomale ziektes: de ziekte van Fabry, alfa-mannosidose en cystinose.

De geselecteerde projecten tonen het aanzienlijk potentieel aan om onvervulde behoeften te beantwoorden binnen deze zeldzame gemeenschappen. De ontvangers zijn onder meer:

• De ziekte van Fabry: Mitra Tavakoli, University of Exeter, Exeter, VK, voor haar project "FAB-PAIN: Precise phenotyping of neuropathy using a range of novel biomarkers in Fabry Disease” (FAB-PAIN: Precieze fenotypering van neuropathie die een waaier aan nieuwe biomarkers gebruikt voor de ziekte van Fabry)
  • Projectoverzicht: Dit project beoogt een waaier aan nieuwe biomarkers te verkennen om pijnbanen en hun pathofysiologie voor de ziekte van Fabry beter te begrijpen. De bevindingen kunnen leiden tot de ontwikkeling van een waaier aan nieuwe neuropathische biomarkers die het begrip van ziektemechanismen bevorderen en het ontwerpen van diagnostische hulpmiddelen en therapeutische interventies faciliteren.
• Alfa-mannosidose: Margarita Dinamarca, University of Basel, Basel, Zwitserland, voor haar project "Investigating brain endothelial dysfunction in alpha-mannosidosis" (Onderzoeken van endotheeldisfunctie in de hersenen bij alfa-mannosidose)
  • Projectoverzicht: Dit onderzoek is belangrijk voor zijn tweeledige bijdrage: het ontrafelen van de mechanismen waardoor alfa-mannosidose de endotheelcelfunctie verstoort en een beoogde therapeutische strategie ontdekken die gebruikmaakt van nanodragers
• Cystinose: Francesco Bellomo, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS, Rome, Italië, voor zijn project "Study of molecular mechanisms underlying the effects of ketogenic diet in cystinosis" (Onderzoek van moleculaire mechanismen die aan de basis liggen van de effecten van het ketogeen dieet bij cystinose")
  • Projectoverzicht: Dit onderzoeksproject onderzoekt het potentieel van een ketogeen dieet om nefropathische cystinose te behandelen, een zeldzame genetische aandoening die kan leiden tot nierziekte. Door de effecten van het dieet bij muismodellen te bestuderen, werden er aanzienlijke verminderingen waargenomen voor symptomen zoals het syndroom van Fanconi, ontsteking en fibrose. Het project beoogt een in vitro systeem te ontwikkelen om de moleculaire mechanismen verder te verkennen achter deze voordelen waardoor er mogelijk nieuwe therapeutische opties kunnen worden ontdekt.

De inschrijvingen werden geopend voor indiening op 8 augustus 2024, en in totaal werden er 82 inschrijvingen uit 23 landen ontvangen. Alle ingediende inschrijvingen werden beoordeeld door een stuurgroep van 10 onafhankelijke toonaangevende experts op het gebied van lysosomale ziektes. Ze ontvingen een honorarium voor deelname en beoordeling van de onderzoeksprojecten. Details met betrekking tot de toepassingscriteria kunnen hier worden gevonden.

"De ziekte van Fabry, alfa-mannosidose en cystinose zijn zeldzame en uiterst zeldzame lysosomale ziektes die ernstige, progressieve, en levenslange problemen veroorzaken die vaak worden bemoeilijkt door diagnostische vertragingen vanwege hun complexe en geleidelijke progressie," zei Enrico Piccinini, Senior Vice President, EU en Internationaal, Zeldzame Ziektes bij Chiesi Group. "Verder onderzoek is cruciaal voor betere diagnose, nieuwe behandelingsopties en verbeterde patiëntresultaten. De selectie van deze drie projecten via 'Find For Rare' benadrukt onze diepe toewijding om de zorg bij lysosomale ziektes te bevorderen door cruciale innovatie te stimuleren om te voldoen aan de veranderende behoeften van patiënten en hun families."

Chiesi organiseerde een ceremonie op 18 juni 2025 op het hoofdkantoor van Chiesi in Parma, Italië om de ontvangers van de subsidie en hun innovatief onderzoek formeel te erkennen.

“De kwaliteit en wetenschappelijke nauwkeurigheid van de ingediende voorstellen bij Find For Rare dit jaar waren indrukwekkend. Elk geselecteerd project blonk uit vanwege zijn potentieel om echte, dagelijkse uitdagingen aan te pakken waarmee patiënten en zorgverleners die worden getroffen door lysosomale ziektes te maken krijgen," zei Prof. Christina Lampe, voorzitter van de Find For Rare-stuurgroep . “Door onderzoek te ondersteunen dat zowel innovatief als patiëntgericht is, helpt dit programma de vertaling van wetenschap in betekenisvolle impact te bespoedigen voor gemeenschappen die lijden aan zeldzame aandoeningen."

Over Find For Rare

Het onderzoekssubsidie-initiatief van Find For Rare werd ontwikkeld om originele onderzoeksprojecten te ondersteunen die de kennis vergroten op het gebied van de ziekte van Fabry, alfa-mannosidose en cystinose. De categorieën van in aanmerking komend onderzoek voor financiering zijn projecten die gericht zijn op het vergroten van het begrip over de factoren die ziektes beïnvloeden, van pathogenese naar progressie, en studies over op patiënten afgestemde klinische behandelingen.

Er werden onderzoekssubsidies verstrekt aan organisaties uit de gezondheids- en wetenschappelijke onderzoekssector. De voorstellen mochten ook uit andere wereldregio's komen dan Noord- en Zuid-Amerika en de aanvraagdocumenten moesten in het Engels worden opgesteld.

Over lysosomale ziektes

Lyosomale ziektes zijn aangeboren stofwisselingsstoornissen die worden gekenmerkt door een abnormale ophoping van stoffen in de lichaamscellen als gevolg van enzymdeficiënties.¹ De ophoping van deze stoffen kan verschillende lichaamsdelen beïnvloeden, waaronder het skelet, het centrale zenuwstelsel (hersenen), longen, hart en ogen. Hoewel er vooruitgang is geboekt in klinische kennis, kan meer onderzoek in lysosomale ziektes gunstig zijn.¹

Over Chiesi Group

Chiesi is een onderzoeksgerichte internationale biofarmaceutische groep die innovatieve therapeutische oplossingen voor ademhalingsgezondheid, zeldzame aandoeningen en speciale zorg ontwikkelt en commercialiseert. De missie van het bedrijf is om de levenskwaliteit van mensen te verbeteren en om zich verantwoordelijk te gedragen jegens de gemeenschap en de omgeving.

Door de rechtsvorm van een Benefit Corporation aan te nemen in Italië, de VS, Frankrijk en Colombia zet Chiesi zich in om gedeelde waarde te creëren voor de maatschappij in haar geheel. Deze inspanning is juridisch bindend en staat centraal bij de beslissingen die het bedrijf neemt. Als een gecertificeerde B Corp sinds 2019 maakt Chiesi deel uit van de internationale gemeenschap van bedrijven die voldoen aan de hoge normen van maatschappelijke en milieuimpact. Het bedrijf beoogt "Net Zero" broeikasgasemissies (BKG) tegen 2035.

Met 90 jaar ervaring is Chiesi's hoofdkantoor in Parma (Italië) met 31 internationale gelieerde ondernemingen en telt het meer dan 7500 werknemers. Het onderzoeks- en ontwikkelingscentrum van de Groep in Parma werkt samen met 6 andere belangrijke hubs voor onderzoek en ontwikkeling in Frankrijk, de VS, Canada, China, het VK en Zweden.

Over Chiesi Global Rare Diseases

Chiesi Global Rare Diseases is een bedrijfsonderdeel van de Chiesi Group dat werd opgericht om innovatieve therapieën en oplossingen te leveren voor mensen die lijden aan een zeldzame aandoening. Als familiebedrijf streeft Chiesi Group ernaar om een wereld te creëren waar het gebruikelijk is om een therapie te hebben voor alle aandoeningen om het goede te doen voor de maatschappij en de planeet. De doelstelling van het bedrijfsonderdeel Global Rare Diseases is om te zorgen voor gelijkwaardige toegang, zodat zoveel mogelijk mensen hun beste leven kunnen leiden. Het bedrijfsonderdeel werkt samen met de internationale gemeenschap van mensen die lijden aan een zeldzame aandoening om een stem te geven aan de onderbediende mensen in het gezondheidszorgsysteem.

UK-CHI-2500657 juni 2025

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.