Chiesi Global Rare Diseases vergibt Forschungsstipendien zur Förderung von Innovationen bei lysosomalen Erkrankungen

PARMA, Italien--(BUSINESS WIRE)--Chiesi Global Rare Diseases, ein Geschäftsbereich der Chiesi Group, der gegründet wurde, um innovative Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten anzubieten, gab heute die Preisträger seines Forschungsstipendienprogramms „Find For Rare” bekannt. Die unabhängig bewertete, von Experten geleitete Forschungsstipendieninitiative zielt darauf ab, die Patientenversorgung und -behandlung zu verbessern, indem innovative Forschung zu drei lysosomalen Erkrankungen ausgezeichnet wird: Morbus Fabry, Alpha-Mannosidose und Cystinose.

Die ausgewählten Projekte zeigten ein erhebliches Potenzial, um den ungedeckten Bedarf in diesen seltenen Krankheitsgemeinschaften zu decken. Zu den Stipendiaten gehören:

• Morbus Fabry: Mitra Tavakoli, Universität Exeter, Exeter, Großbritannien, für ihr Projekt „FAB-PAIN: Präzise Phänotypisierung der Neuropathie unter Verwendung einer Reihe neuartiger Biomarker bei Morbus Fabry”
  • Projektübersicht: Dieses Projekt zielt darauf ab, eine Reihe neuartiger Biomarker zu untersuchen, um die Schmerzwege und deren Pathophysiologie bei Morbus Fabry besser zu verstehen. Die Ergebnisse könnten zur Entwicklung einer Reihe neuer neuropathischer Biomarker führen, das Verständnis der Krankheitsmechanismen verbessern und die Entwicklung von Diagnosewerkzeugen und therapeutischen Interventionen erleichtern.
• Alpha-Mannosidose: Margarita Dinamarca, Universität Basel, Basel, Schweiz, für ihr Projekt „Untersuchung der endothelialen Dysfunktion im Gehirn bei Alpha-Mannosidose”
  • Projektübersicht: Diese Forschung ist aufgrund ihres doppelten Beitrags von Bedeutung: Sie entschlüsselt die Mechanismen, durch die Alpha-Mannosidose die Endothelzellfunktion stört, und leistet Pionierarbeit für eine gezielte therapeutische Strategie unter Verwendung von Nanotransportern.
• Cystinose: Francesco Bellomo, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS, Rom, Italien, für sein Projekt „Untersuchung der molekularen Mechanismen, die den Wirkungen einer ketogenen Diät bei Cystinose zugrunde liegen”
  • Projektübersicht: Dieses Forschungsprojekt untersucht das Potenzial einer ketogenen Diät zur Behandlung der nephropathischen Cystinose, einer seltenen genetischen Erkrankung, die zu Nierenerkrankungen führt. Durch die Untersuchung der Auswirkungen der Diät in Mausmodellen wurden eine signifikante Verringerung von Symptomen wie Fanconi-Syndrom, Entzündungen und Fibrose beobachtet. Das Projekt zielt darauf ab, ein In-vitro-System zu entwickeln, um die molekularen Mechanismen hinter diesen positiven Effekten weiter zu erforschen und möglicherweise neue therapeutische Optionen zu entdecken.

Die Bewerbungsfrist begann am 8. August 2024, und es gingen insgesamt 82 Bewerbungen aus 23 Ländern ein. Alle eingereichten Bewerbungen wurden von einem Lenkungsausschuss aus 10 unabhängigen führenden Experten auf dem Gebiet der lysosomalen Erkrankungen bewertet, die für ihre Teilnahme und die Begutachtung der Forschungsprojekte ein Honorar erhielten. Einzelheiten zu den Bewerbungskriterien finden Sie hier.

„Morbus Fabry, Alpha-Mannosidose und Cystinose sind seltene und extrem seltene lysosomale Erkrankungen, die schwere, fortschreitende und lebenslange Probleme verursachen und aufgrund ihres komplexen und allmählichen Verlaufs häufig durch diagnostische Verzögerungen erschwert werden“, sagte Enrico Piccinini, Senior Vice President, EU und International, Rare Diseases bei Chiesi Group. „Weitere Forschung ist für eine bessere Diagnostik, neue Behandlungsmöglichkeiten und verbesserte Patientenergebnisse von entscheidender Bedeutung. Die Auswahl dieser drei Projekte im Rahmen von „Find For Rare“ unterstreicht unser großes Engagement für die Verbesserung der Versorgung von Patienten mit lysosomalen Erkrankungen durch die Förderung wichtiger Innovationen, um den sich wandelnden Bedürfnissen der Patienten und ihrer Familien gerecht zu werden.“

Chiesi veranstaltete am 18. Juni 2025 in der Unternehmenszentrale in Parma, Italien, eine Feierstunde, um die Stipendiaten und ihre innovativen Forschungsprojekte offiziell zu würdigen.

„Die Qualität und wissenschaftliche Stringenz der in diesem Jahr bei Find For Rare eingereichten Vorschläge waren beeindruckend. Jedes ausgewählte Projekt zeichnete sich durch sein Potenzial aus, reale, alltägliche Herausforderungen anzugehen, mit denen Patienten und Pflegekräfte, die von lysosomalen Erkrankungen betroffen sind, konfrontiert sind“, sagte Prof. Christina Lampe, Vorsitzende des Find-For-Rare-Lenkungsausschusses. „Durch die Unterstützung innovativer und patientenorientierter Forschung trägt dieses Programm dazu bei, die Umsetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse in sinnvolle Ergebnisse für Gemeinschaften von Menschen mit seltenen Krankheiten zu beschleunigen.“

Über Find For Rare

Die Find For Rare Research Grant Initiative wurde ins Leben gerufen, um originelle Forschungsprojekte zu unterstützen, die den Wissensstand in den Bereichen Morbus Fabry, Alpha-Mannosidose und Cystinose verbessern. Förderfähig sind Forschungsprojekte, die darauf abzielen, das Verständnis der Faktoren zu verbessern, die Krankheiten beeinflussen, von der Pathogenese bis zum Fortschreiten, sowie Studien zur patientenindividuellen klinischen Behandlung.

Die Forschungsstipendien wurden an Organisationen vergeben, die im Gesundheits- oder wissenschaftlichen Forschungsbereich tätig sind. Vorschläge aus allen Regionen der Welt außer Amerika waren willkommen, die Bewerbungsunterlagen mussten jedoch in englischer Sprache eingereicht werden.

Über lysosomale Erkrankungen

Lysosomale Erkrankungen sind angeborene Stoffwechselstörungen, die durch eine abnormale Anreicherung von Substanzen in den Körperzellen aufgrund von Enzymdefiziten gekennzeichnet sind.¹ Die Anreicherung dieser Substanzen kann verschiedene Teile des Körpers betreffen, darunter das Skelett, das zentrale Nervensystem (Gehirn), die Lunge, das Herz und die Augen. Obwohl bereits Fortschritte in der klinischen Forschung erzielt wurden, sind weitere Untersuchungen zu lysosomalen Erkrankungen von Vorteil.¹

Über die Chiesi Group

Chiesi ist ein forschungsorientierter internationaler Biopharma-Konzern, der innovative therapeutische Lösungen in den Bereichen Atemwegsgesundheit, seltene Krankheiten und Spezialbehandlungen entwickelt und vermarktet. Das Unternehmen hat es sich zur Aufgabe gemacht, die Lebensqualität der Menschen zu verbessern und verantwortungsbewusst gegenüber der Gesellschaft und der Umwelt zu handeln.

Durch die Wahl der Rechtsform einer Benefit Corporation in Italien, den USA, Frankreich und Kolumbien ist das Engagement von Chiesi für die Schaffung von gemeinsamen Werten für die Gesellschaft als Ganzes rechtlich bindend und steht im Mittelpunkt der unternehmensweiten Entscheidungsfindung. Als zertifiziertes B Corp-Unternehmen seit 2019 ist Chiesi Teil einer globalen Gemeinschaft von Unternehmen, die hohe Standards in Bezug auf soziale und ökologische Auswirkungen erfüllen. Das Unternehmen strebt an, bis 2035 Netto-Null-Treibhausgasemissionen zu erreichen.

Mit 90 Jahren Erfahrung hat Chiesi seinen Hauptsitz in Parma (Italien), verfügt über 31 Tochtergesellschaften weltweit und beschäftigt mehr als 7.500 Mitarbeiter. Das Forschungs- und Entwicklungszentrum der Gruppe in Parma arbeitet mit sechs weiteren wichtigen F&E-Zentren in Frankreich, den USA, Kanada, China, Großbritannien und Schweden zusammen.

Über Chiesi Global Rare Diseases

Chiesi Global Rare Diseases ist ein Geschäftsbereich der Chiesi Group, der gegründet wurde, um innovative Therapien und Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten anzubieten. Als Familienunternehmen strebt die Chiesi Group danach, eine Welt zu schaffen, in der es selbstverständlich ist, dass es für alle Krankheiten eine Therapie gibt, und setzt sich für das Wohl der Gesellschaft und des Planeten ein. Das Ziel der Abteilung Global Rare Diseases ist es, einen gleichberechtigten Zugang zu gewährleisten, damit möglichst viele Menschen ein erfülltes Leben führen können. Die Abteilung arbeitet mit der Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten auf der ganzen Welt zusammen, um denjenigen eine Stimme zu geben, die im Gesundheitssystem unterversorgt sind.

UK-CHI-2500657 June 2025

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