AGCバイオロジクス、遺伝性網膜疾患向けにAAVantgardeのデュアルベクター遺伝子治療薬を製造へ

ミラン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- AGCバイオロジクスは、AAVantgardeによるシリーズB資金調達ラウンドの完了直後も、同バイオテクノロジー企業との新たな製造契約を発表しました。これは、アデノ随伴ウイルス市場におけるAGCバイオロジクスの最新の進展となります。本契約の下、同社は、現在承認された治療法が存在せず、進行性かつ不可逆的な視力低下に対応するために設計されたAAVantgardeの2つの新規候補品について、Good Manufacturing Practice（GMP）に基づく製造を提供します。

• スタルガルト病を対象とする AAVB-039 。本治療法は、最も一般的な遺伝性の黄斑変性症に対応し、子どもおよび若年成人における主要な視力低下の原因となっている疾患を対象としているもので、約6,500人に1人が影響を受けます。AAVB-039は、米国、英国および欧州で進行中のファースト・イン・ヒューマン第1/2相臨床試験にあります。
• 網膜色素変性症（ アッシャー症候群1B型 によるもの）を対象とするAAVB-081。アッシャー症候群による網膜色素変性症は、約50,000人に1人が影響を受け、通常は10歳未満で見られます。本治療法は第1/2相の開発段階にあり、眼科領域で臨床的に評価される史上初のデュアルAAV遺伝子治療に該当します。

本プロジェクトでは、AGCバイオロジクスのBravoAAV™懸濁培養プラットフォーム（BravoAAV™ suspension platform）を活用し、単一のAAVベクターでは搭載できないほど大きい遺伝子という、遺伝子治療における一般的な課題を克服するため、革新的なデュアルAAVベクター手法を用います。

多くの治療用遺伝子は単一のAAV送達ベクターに収まりきらないほど大きいため、この手法では治療用遺伝子を2つに分割します。分割されたそれぞれの半分は、別々のAAVベクターに封入されます。投与後、両方のベクターが標的細胞に入り、細胞内で2つの断片が再構成され、完全に機能する遺伝子が形成されます。AAVベクターの収容量が4.7キロベースと限られているため従来の単一ベクター手法では対応できなかった疾患についても、この方法により治療が可能になります。

「バイラルベクター製造に深い専門性を有する世界水準のCDMO（医薬品開発製造受託機関）であるAGCバイオロジクスと提携でき、大変うれしく思います。本パートナーシップは、当社が革新的な遺伝子治療パイプラインを臨床でさらに前進させていくうえで、AAVantgardeにとって重要なマイルストーンとなります」と、AAVantgardeの最高経営責任者（CEO）であるナタリア・ミシャッテッリ氏は述べています。「AGCと協働することで、最高水準の製造能力へ確実にアクセスでき、患者に変革的な治療を届けることが可能になります。」

AGCバイオロジクスのミラノにある細胞・遺伝子センター・オブ・エクセレンスが、これら2つの治療薬の初期および後期臨床供給の製造を支援します。30年にわたる実績と、欧州医薬品庁および米国食品医薬品局からの10件の製品承認を有するこのミラノ施設は、複雑な細胞・遺伝子治療プロジェクトに深い専門性を持つ世界的リーダーです。BravoAAV™プラットフォームは、遺伝子から臨床までのタイムラインを最短9か月に短縮できる、すぐに使用可能で高い生産性を持つプロセスを提供します。

「AAVantgardeとの本共同研究により、この大きなアンメット・メディカルニーズに取り組むという崇高な使命に貢献できるとともに、さまざまなベクタータイプおよび臨床開発の各段階にわたる当社の技術的精度を示すことができます」とAGCバイオロジクスの細胞・遺伝子テクノロジー部門エグゼクティブバイスプレジデントであるルカ・アルベリチは述べています。「私たちは信頼性と安定性を重視する専任チームとして、複雑で最先端のプロジェクトに取り組む開発者のために、レンチウイルスベクター、レトロウイルスベクター、そしてアデノ随伴ウイルスベクターを開発・製造・最適化できることを光栄に思います。」

AGCバイオロジクスのBravoAAV™プラットフォームの詳細については、こちらをご覧ください：https://www.agcbio.com/capabilities/bravo-adeno-associated-viral-vector-platform-cdmo

AGCバイオロジクスのウイルスベクター関連サービスの詳細については、こちらをご覧ください：https://www.agcbio.com/capabilities/viral-vector

AAVantgardeについて

AAVantgarde Bioは、遺伝性網膜疾患の患者に向けたベストインクラスの治療法を推進する、臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社の主力プログラムは、承認された治療法が存在しない2つの重篤な遺伝性網膜疾患であるスタルガルト病およびアッシャー症候群1B型に起因する網膜色素変性症を対象としています。AAVB-039とAAVB-081は、これらの疾患の根本的な遺伝的原因に対応するよう設計された、デュアルAAV遺伝子治療の治験段階の製品です。強固なトランスレーショナルサイエンスを基盤とし、臨床の卓越性にコミットするAAVantgardeは、変革的な治療法を患者に届けるために尽力しています。詳細については、https://www.aavantgarde.com/en/をご覧ください。

AGCバイオロジクスについて

AGCバイオロジクスは、世界をリードするバイオ医薬品開発製造受託機関（CDMO）であり、クライアントやパートナーと二人三脚で取り組みながら、親しみやすく専門性の高いサービスを提供し、最高水準のサービス提供に尽力しています。当社は、哺乳類細胞および微生物由来の治療用タンパク質、プラスミドDNA（pDNA）、メッセンジャーRNA（mRNA）、ウイルスベクター、遺伝子改変細胞の世界水準の開発および製造サービスを提供しています。当社のグローバル・ネットワークは、米国、欧州、アジアに広がっており、シアトル（ワシントン州）、コペンハーゲン（デンマーク）、ハイデルベルク（ドイツ）、ミラノ（イタリア）、千葉および横浜（日本）に拠点を展開しています。AGCバイオロジクスは、AGC株式会社のライフサイエンス事業の一部であり、同事業はバイオ医薬品、先進療法、小分子医薬品原薬、農薬に特化した10を超える施設を運営しています。詳細については、 www.agcbio.com をご覧ください。

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