AGCバイオロジクス、「バブルベイビー病」に対する命を救う遺伝子治療を推進するためにRarity PBCと提携

ミラン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 親しみやすいCDMO専門パートナー企業であるAGCバイオロジクスは、Rarity PBCとの提携を発表しました。本提携は、Rarity PBCのアデノシンデアミナーゼ欠損による重症複合免疫不全症に対する遺伝子治療薬「RDP-101」の包括的な開発および適正製造規範（GMP）製造を提供することを目的としています。

米国食品医薬品局の承認を取得することができれば、RDP-101は米国国内のADA-SCID患者を対象とする初の商用遺伝子治療薬となります。

ADA-SCIDは生命を脅かす稀少遺伝性疾患であり、乳児の免疫機能が著しく低下することで重症感染症に繰り返し感染することになります。世界中で誕生した100万人の乳児のうち、1人から5人がこの疾患を有すると推定されています。アデノシンデアミナーゼの欠損によって引き起こされるADA-SCIDは、治療なしでは生命を維持することができず、SCID患者の約15％を占めています。RarityのRDP-101治療は、患者自身の造血幹細胞を遺伝子改変することで免疫機能を回復させるex vivo自己由来遺伝子治療です。臨床試験において、このアプローチはすでに患者の人生を大きく変えており、50人の子どものうち48人の治療に成功しています。

本契約に基づき、AGCバイオロジクスは、EFS-ADAレンチウイルスベクター（LVV）と自己由来のCD34+造血幹細胞で構成されるRarityの遺伝子治療製品に関して、エンド・ツー・エンドのサービスを提供します。提携範囲には、プロセス開発、GMP製造、プロセスバリデーション等、商用化に必要となる活動が含まれます。LVVプロセスには、AGCバイオロジクスが独自開発したProntoLVV™ adherent platformが採用されることになります。この技術は既に複数の市販製品をサポートするために活用されています。

「AGCバイオロジクスとの提携は、治療を必要とするADA-SCID患者の遺伝子治療を前進させるという当社の使命において重要な一歩となります」と、Rarity PBCの最高経営責任者（CEO）であるPaul Ayoub博士は述べています。「彼らの商業生産に関する確かな専門知識と協力の精神は、規制承認の最終段階を乗り超えるために当社がまさに求めていたものです。この治療法は臨床現場において既に患者の人生を変えることに成功しています。AGCバイオロジクスとともに、治療を必要とするより多くの家族に確実に届けるべく取り組んでいます。」

「FDAの商業生産に関する基準を満たすために、技術における深い専門性と経験を備えた協力者が必要でした」と、University of California Los Angeles Broad Stem Cell Research Centerの特別栄誉教授であるドナルド・B・コーン医学博士は述べています。彼はADA-SCIDの遺伝子治療のためのレンチウイルスベクターを発明しています。「AGCバイオロジクスとの提携により、当社は今、治療を待ち望んでいる患者、そして今後必要となるであろう患者にこの治療法を提供することに注力できます。」

コーンは2024年11月、ADA-SCIDを対象とした画期的な遺伝子治療における商業生産プロトコルの開発のために、1,470万ドルの助成金をカリフォルニア再生医療機構から受給しています。

「希少疾患患者に人生を変える治療をもたらすイノベーターを支援するという当社の使命の一環として、このような重要なプログラムにおいてRarity PBCと提携できることを光栄に思います」と、AGCバイオロジクスのグローバル細胞・遺伝子技術部門エグゼクティブバイスプレジデント兼ミラノ拠点担当ゼネラルマネージャーを務めるルカ・アルベリチは述べています。「当社のチームは、実績あるProntoLVV™プラットフォームと商業生産に関する豊富な経験を活用し、この治療法を必要とする全ての子どもたちに届けるべく取り組んでいます。我々は親しみやすいCDMO専門パートナー企業として、プロジェクトの枠組みを超えた、この希少疾患に苦しむ家族と患者の命を救うというコミットメントであると考えています。」

今回の提携により、AGCバイオロジクスは細胞・遺伝子治療分野における世界的リーダーとしての地位、そして商業的成功を目指す開発者に選ばれるパートナーとしての地位が強化されることになります。当社のプレゼンスの強さは、既に商業供給されているFDAの承認を取得した複数の治療薬と、現在承認待ちの追加プログラムによって実証されています。こうした実績により、AGCバイオロジクスはパブリックベネフィットコーポレーションから非営利団体、パブリック・イニシアチブによる資金提供を受ける機関にいたるまで、幅広い組織にとって理想的なパートナーとなっています。

CIRMによる支援に対する謝辞

本プロジェクトは一部、再生医療、幹細胞、遺伝子治療研究に対して資金提供を行うカリフォルニア州の機関であるカリフォルニア再生医療機構（CIRM）からの資金援助により実現しています（助成番号：CLIN2-09339、CLIN2-17078）。

Rarity PBCについて

Rarity PBCは、希少疾患に対する命を救う遺伝子治療の開発と商業化を推進するパブリックベネフィットコーポレーションです。責任ある開発と患者への医療提供を実現するという使命に基づき、イノベーションと持続可能なミッション主導型のビジネスモデルを融合させることで、画期的な治療法が開発段階を経て必要とする患者のもとに確実に届くよう取り組んでいます。

カリフォルニア再生医療機構 (CIRM)について

カリフォルニア再生医療機構（CIRM）は、アンメット・メディカル・ニーズを抱える患者への治療提供を目的とした再生医療研究を推進するために、カリフォルニア州民によって設立されたファンディングエージェンシーです。2004年にプロポジション71により設立し、2020年にプロポジション14に基づき拡大されたCIRMは、幹細胞および遺伝子研究開発プログラムを支援するためにこれまで数十億ドルの資金提供を行ってきました。研究、インフラ整備、教育を通じて、CIRMは再生医療の変革と多様なコミュニティにおける生活の向上を目指しています。詳細はcirm.ca.govをご覧ください。

AGCバイオロジクスについて

AGCバイオロジクスは、世界をリードするバイオ医薬品開発製造受託機関（CDMO）であり、クライアントやパートナーと二人三脚で取り組みながら、親しみやすく専門性の高いサービスを提供し、最高水準のサービス提供に尽力しています。当社は、哺乳類細胞および微生物由来の治療用タンパク質、プラスミドDNA（pDNA）、メッセンジャーRNA（mRNA）、ウイルスベクター、遺伝子改変細胞の世界水準の開発および製造サービスを提供しています。当社のグローバル・ネットワークは、米国、欧州、アジアに広がっており、シアトル（ワシントン州）、コペンハーゲン（デンマーク）、ハイデルベルク（ドイツ）、ミラノ（イタリア）、千葉および横浜（日本）に拠点を展開しています。AGCバイオロジクスは、AGC株式会社のライフサイエンス事業の一部であり、同事業はバイオ医薬品、先進療法、小分子医薬品原薬、農薬に特化した10を超える施設を運営しています。詳細については、www.agcbio.comをご覧ください。

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